公開(公告)號
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CN100344331C
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公開(公告)日
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2007.10.24
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申請(專利)號
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CN200410051562.5
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申請日期
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2004.09.22
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專利名稱
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用于預(yù)防或治療丙型肝炎的靶向小干擾RNA制劑及其制備方法
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主分類號
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A61K48/00(2006.01)I
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分類號
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A61K48/00(2006.01)I;A61P1/16(2006.01)I;A61P31/12(2006.01)I
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分案原申請?zhí)? |
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優(yōu)先權(quán)
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申請(專利權(quán))人
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廣州拓譜基因技術(shù)有限公司
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發(fā)明(設(shè)計)人
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程 度;李寶健
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地址
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510730廣東省廣州市廣州經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)寶石路11號8樓805室
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頒證日
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國際申請
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進入國家日期
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專利代理機構(gòu)
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廣州知友專利商標(biāo)代理有限公司
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代理人
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宣國華
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國省代碼
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廣東;44
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主權(quán)項
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一種用于預(yù)防或治療丙型肝炎的小干擾RNA制劑,其特征在于由小干擾RNA、肝細(xì)胞靶向的核酸導(dǎo)入載體組成;所述肝細(xì)胞靶向的核酸導(dǎo)入載體由肝細(xì)胞靶向分子和/或核酸結(jié)合分子組成;所述的小干擾RNA至少由序列表中的一個序列組成;所述肝細(xì)胞靶向分子為乙肝病毒的S基因區(qū)表達(dá)的大蛋白或中蛋白或小蛋白或部分S基因序列表達(dá)的蛋白;所述的核酸結(jié)合分子是富含堿性氨基酸和兩性氨基酸分子,序列特征為KKALLALALHHLALLAHHLALALKKA或CCKKHHHKKHKKHGGLLALALHHLALLAHHLALAL,核酸結(jié)合分子是線性分子或分枝型的分子,序列特征見圖1。
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摘要
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本發(fā)明公開了一種用于預(yù)防或治療丙型肝炎的靶向小干擾RNA制劑及其制備方法,由小干擾RNA、肝細(xì)胞靶向的核酸導(dǎo)入載體組成;所述肝細(xì)胞靶向的核酸導(dǎo)入載體由肝細(xì)胞靶向分子和/或核酸結(jié)合分子組成;通過靶向肝細(xì)胞的載體建立核酸高效轉(zhuǎn)染肝細(xì)胞的體系,在體外細(xì)胞水平篩選到的能夠有效抑制丙型肝炎病毒復(fù)制和感染的siRNA,通過體內(nèi)系統(tǒng)或局部給藥將siRNA高效導(dǎo)入肝細(xì)胞,篩選出在體內(nèi)能夠有效抑制病毒復(fù)制和感染的siRNA及其體內(nèi)給藥技術(shù)。本發(fā)明還提供了用于靶向肝組織的給藥技術(shù),可用于蛋白類、核酸類藥物的體外或體內(nèi)給藥以及靶向肝細(xì)胞的體內(nèi)或體外藥物篩選方法,尤其是核酸類藥物。
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國際公布
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