| 公開(kāi)(公告)號(hào) | CN100344330C |
| 公開(kāi)(公告)日 | 2007.10.24 |
| 申請(qǐng)(專利)號(hào) | CN200410051561.0 |
| 申請(qǐng)日期 | 2004.09.22 |
| 專利名稱 | 用于治療病毒性乙型肝炎的靶向小干擾RNA制劑及制備方法 |
| 主分類號(hào) | A61K48/00(2006.01)I |
| 分類號(hào) | A61K48/00(2006.01)I;A61P31/12(2006.01)I;A61P1/16(2006.01)I |
| 分案原申請(qǐng)?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | |
| 申請(qǐng)(專利權(quán))人 | 廣州拓譜基因技術(shù)有限公司 |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | 程 度;李寶健 |
| 地址 | 510730廣東省廣州市廣州經(jīng)濟(jì)技術(shù)開(kāi)發(fā)區(qū)寶石路11號(hào)8樓805室 |
| 頒證日 | |
| 國(guó)際申請(qǐng) | |
| 進(jìn)入國(guó)家日期 | |
| 專利代理機(jī)構(gòu) | 廣州知友專利商標(biāo)代理有限公司 |
| 代理人 | 宣國(guó)華 |
| 國(guó)省代碼 | 廣東;44 |
| 主權(quán)項(xiàng) | 一種治療病毒性乙型肝炎的靶向小干擾RNA制劑，其特征在于小干擾RNA制劑由小干擾RNA、肝細(xì)胞靶向分子和核酸結(jié)合分子組成，能將小干擾RNA導(dǎo)入肝細(xì)胞或肝組織，使乙肝病毒(HBV)的反轉(zhuǎn)錄酶失活，使HBV的EnhancerI核心區(qū)的功能喪失，降解HBV前基因組RNA，從而達(dá)到調(diào)控HBV基因及其表達(dá)的作用；或者抑制宿主細(xì)胞上HBV病毒的受體基因及肝損傷相關(guān)基因的表達(dá)；小干擾RNA的序列由序列表中至少一個(gè)序列組成；所述的核酸結(jié)合分子是富含堿性氨基酸和兩性氨基酸分子，或者是線性分子，其序列特征為KKALLALALHHLALLAHHLALALKKA，CCKKHHHKKHKKHGGLLALALHHLALLAHHLALAL；或者是分枝型的分子，序列特征見(jiàn)圖1。 |
| 摘要 | 本發(fā)明公開(kāi)了一種用于治療病毒性乙型肝炎的靶向小干擾RNA制劑及其制備方法，由小干擾RNA、肝細(xì)胞靶向分子和核酸結(jié)合分子組成，能將小干擾RNA高效導(dǎo)入肝細(xì)胞或肝組織，能夠提高肝臟的藥物濃度，提高藥物乙型肝炎疾病的治療效果，使乙肝病毒(HBV)病毒的反轉(zhuǎn)錄酶失活，使HBV的Enhancer I核心區(qū)的功能喪失，降解HBV前基因組RNA，從而達(dá)到調(diào)控HBV基因及其表達(dá)的作用；也可抑制宿主細(xì)胞上HBV病毒的受體基因及肝損傷相關(guān)基因的表達(dá)，沒(méi)有明顯的毒副作用。 |
| 國(guó)際公布 |
