| 公開(公告)號(hào) | CN1906162A |
| 公開(公告)日 | 2007.01.31 |
| 申請(qǐng)(專利)號(hào) | CN200480040243.2 |
| 申請(qǐng)日期 | 2004.11.12 |
| 專利名稱 | 用于治療戈謝病的羥基哌啶衍生物 |
| 主分類號(hào) | C07D211/40(2006.01)I |
| 分類號(hào) | C07D211/40(2006.01)I;A61K31/445(2006.01)I |
| 分案原申請(qǐng)?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | 2003.11.12 US 60/519,496 |
| 申請(qǐng)(專利權(quán))人 | 阿米庫斯治療學(xué)公司 |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | 樊建強(qiáng);X·朱;K·謝斯 |
| 地址 | 美國新澤西州 |
| 頒證日 | |
| 國際申請(qǐng) | 2004-11-12 PCT/US2004/037704 |
| 進(jìn)入國家日期 | 2006.07.11 |
| 專利代理機(jī)構(gòu) | 北京市中咨律師事務(wù)所 |
| 代理人 | 黃革生;賈士聰 |
| 國省代碼 | 美國;US |
| 主權(quán)項(xiàng) | 式I化合物： 其中 A是碳或氮； B是氫、羥基、N-乙酰胺或鹵素； R1是氫；取代或未取代的：烷基、鏈烯基、炔基、環(huán)烷基、環(huán)烯基、芳基、芳基烷基、雜芳基、雜環(huán)基、雜環(huán)基烷基或雜芳基烷基；-C(O)R3或-S(O)mR3； R2是任選的短的柔性連接基團(tuán)，其直鏈長度為約6至約12； R3是氫，或者取代或未取代的：烷基、鏈烯基、炔基、環(huán)烷基、環(huán)烯基、芳基、芳基烷基、雜芳基、雜環(huán)基、雜環(huán)基烷基或雜芳基烷基； m是1或2； R5是氫、羥基或羥甲基； L是具有1-12個(gè)碳原子的親脂性基團(tuán)，其包括取代或未取代的：烷基、鏈烯基、炔基、環(huán)烷基、環(huán)烯基、芳基、芳基烷基、雜芳基、雜環(huán)基、雜環(huán)烷基或雜芳基烷基； 以及其藥學(xué)上可接受的鹽和前體藥物。 |
| 摘要 | 本發(fā)明提供了新的羥基哌啶(HP)衍生物和其藥學(xué)上可接受的鹽，所述的羥基哌啶衍生物具有(i)在相當(dāng)于吡喃糖環(huán)端基異構(gòu)位的位置上的正電荷；(ii)發(fā)源于吡喃糖中環(huán)氧的相應(yīng)位置的短的柔性連接基團(tuán)；和(iii)與該連接基團(tuán)連接的親脂性部分。如果親脂性部分相當(dāng)于直鏈長度為6個(gè)或更多個(gè)碳的烴鏈，則連接基團(tuán)可不存在。本發(fā)明進(jìn)一步提供了通過給予新的HP衍生物作為與戈謝病有關(guān)的突變型葡糖腦苷脂酶的“活性位點(diǎn)特異性伴侶”而治療患有該疾病的個(gè)體的方法。 |
| 國際公布 | 2005-05-26 WO2005/046612 英 |
